La FDA designa ACE910, de Roche, como terapia innovadora.

El laboratorio está preparando dos estudios en fase III con este fármaco experimental

Martes, 08 de septiembre de 2015, a las 20:31

Redacción. Madrid
La Agencia Americana del Medicamento (FDA, en sus siglas en inglés) ha concedido la designación de terapia innovadora al fármaco experimental ACE910 que Roche ha desarrollado para el tratamiento preventivo de la hemofilia A en pacientes de más de 12 años con inhibidores del factor VIII.

Esta designación se utiliza para agilizar el desarrollo y revisión de fármacos para enfermedades graves cuyos primeros datos clínicos evidencian que pueden constituir una mejora sustancial con respecto a las opciones terapéuticas existentes, y agilizar el acceso a estos tratamientos innovadores lo antes posible.

En este caso, se ha basado en los resultados de un estudio fase I en personas con hemofilia A grave que demostró resultados prometedores como tratamiento preventivo administrado mediante una inyección subcutánea semanal.

El fármaco es un anticuerpo monoclonal biespecífico humanizado diseñado para ligarse simultáneamente a los factores IXa y X; imita así la función de cofactor ejercida por el factor VIII y está diseñado para promover la coagulación de la sangre en pacientes con hemofilia A, independientemente de que presenten o no inhibidores del factor VIII. Al tener una estructura diferente a la del factor VIII, no se prevé que dé lugar a la formación de inhibidores del factor VIII.

Hemorragias incontrolables

La hemofilia A aparece cuando una proteína esencial para la coagulación de la sangre conocida como factor VIII no está presente en cantidad suficiente o es defectuosa. Las personas con esta hemofilia pueden sufrir hemorragias incontrolables o difíciles de controlar, incluidas hemorragias internas, lo que hace que requieran frecuentes infusiones intravenosas periódicas de un factor de coagulación sustitutivo.

Tras este avance, Roche está preparando el inicio de dos estudios de fase III, uno en pacientes con inhibidores del factor VIII antes del final de 2015 y otro en pacientes sin inhibidores en 2016. También está previsto comenzar en 2016 un estudio en pacientes pediátricos con hemofilia A.

«Estamos muy contentos de que la FDA haya designado a ACE910 como terapia innovadora, reconociendo así una necesidad médica no cubierta de los pacientes con inhibidores y el valor potencial de estos primeros datos», ha destacado Sandra Horning, máxima responsable del área de Desarrollo Internacional de Roche.

Fuente: Redacción médica

 

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